公司年报披露，治疗腓骨肌萎缩症的 PXT3003 已完成 III ...-天士力互动平台-特特股

网友提问：公司年报披露，治疗腓骨肌萎缩症的 PXT3003 已完成 III 期全部病例入组。请问公司，腓骨肌萎缩症目前国内的患者总数大概有多少？

2023-04-06 17:11:17

天士力 (600535): 回答：感谢您的关注。根据公司之前公告，PXT3003 为治疗腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth，CMT）1A 型的独家专利组合药物，腓骨肌萎缩症亦称为遗传性运动感觉神经病（HMSN），具有明显的遗传异质性，欧美发病率为 1:3300~1:2500（Pagon RA, et al., editors. Charcot Marie Tooth, GeneReviews [Internet].Seattle（WA）:University of Washington, Seattle; 1993-2017； https://www.cmtausa.org），CMT1A 发病率占 CMT 总数的 57%~37%。国内流行病学数据尚缺乏。