成都先导 (688222): 回答：回答：目前成都先导肝内靶向的GalNAc在分子水平和细胞水平已经验证过，目前正在进行体内验证；基于DEL筛选平台识别TfR1小分子配体介导的肝外递送系统以及潜在CNS系统递送的研发也在同步推进中。目前大部分小核酸药物的靶点都是在肝脏，不管是脂质体纳米颗粒递送，还是共轭偶联递送，肝细胞会高度表达ASGPR受体，共轭偶联后很容易富集核酸药到肝脏并且进入肝细胞内部，但是只能解决肝脏的问题，实际上在人体内还有很多其他的受体配体等，TfR1配体也许可以做到肝外递送。成都先导在递送领域有独特的研发优势。过去的递送方式主要针对器官和组织，我们认为下一代的递送技术更针对特定细胞的选择性递送（类似GalNAc递送，加一个配体），全球来看，这种技术就是将核酸药物直接和细胞进行接触，不需要LNP仍然完成递送以达到治疗效果，我们的DEL技术在新型分子的发现上有明显的优势，有可能找到全新的递送分子。

2023-09-21 00:00:00