网友提问 :问题3:公司在小核酸药物研发平台的一些进展?
2024-01-18 00:00:00
成都先导 (688222): 回答:回答:公司经过多年布局,形成了完善的小核酸一站式研发、生产服务平台,覆盖从早期的核酸研发,到商业化的核酸药物开发、生产等环节,管线方面孵化了子公司先衍生物。公司STO(寡聚核酸新药研发平台相关技术)平台已经具备从寡核苷酸序列设计、特殊单体合成、递送分子合成到寡核苷酸链合成以及寡核苷酸缀合物合成的一站式服务。报告期内,公司已经开始针对国内外客户提供包括核酸合成、核酸修饰、核苷类化合物合成及特殊化学结构的化合物定制合成等服务。除了合成服务,公司还提供寡核苷酸的生物评价测试服务,以及公司正在开发自主知识产权的核酸药物递送系统,用于潜在的肝靶向及中枢神经系统、呼吸系统等肝外靶向等。目前成都先导肝内靶向的GalNAC在分子水平和细胞水平已经进行了验证,并取得部分体内验证数据,目前正在完善体内验证数据;基于DEL筛选平台识别TfR1小分子配体介导的CNS系统递送等的肝外递送系统研发也在同步推进中。另外,2023年11月,公司旗下控股子公司四川先东制药有限公司(以下简称“先东制药”)正式投产,2,000余平方米的寡核苷酸GMP生产车间已经投入使用。作为小核酸药物中试及生产平台,先东制药能为科研院所、企业提供商业化的小核酸原料药CDMO服务,能够满足临床Ⅰ期至Ⅲ期的百克级需求以及商业早期的百克至公斤级需求,并可根据产品研发进度适时建立几十公斤级规模的生产线。目前,先东制药可灵活高效地提供一站式小核酸药物早期研发服务、CMC及制剂开发、百克至公斤级小核酸原料药生产,以及临床早期的无菌制剂灌装线、新药IND申报及产品商业化等全链路服务。
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