成都先导 (688222): 回答：回答：小核酸药物都是单链或者双链的RNA分子，首先稳定性很差，很容易被分解掉；其次，天然核酸会有免疫原性。所以在体内就是要通过各种方式解决成药性问题，常用的方式就是对核酸链上的结构做化学修饰，提升稳定性，降低免疫原性，保留其它的一些性质。从设计角度来讲，核酸分子比如siRNA分子量14,000左右，有上百个修饰位点，排列组合很大，所以怎么去设计分子，然后每一个修饰点位包括碱基，糖环和磷酸酯键，可选择的单体种类比较多，成本和时间对现在的工艺界都比较不友好。

2024-03-15 00:00:00