成都先导 (688222): 回答：回答：2024年2月，BioAge和成都先导联合在线发表了题为《The discovery of novel and potent indazole NLRP3 inhibitors enabled by DNA-encoded library screening》（《使用DEL技术来发现重要靶点NLRP3的新颖、高效、电中性小分子抑制剂》）的文章，该研究是几年前BioAge使用成都先导的DNA编码化合物库技术（DEL），发现了一系列新颖高效的NLRP3抑制剂，其中先导化合物BAL-0028（化合物3）在结构和活性上与已知抑制剂有显著差异。NLRP3是一种细胞内传感蛋白，其异常活化与多种疾病有关，如阿尔茨海默症、帕金森病等。该研究可能为治疗这些疾病提供新的治疗方法，并有望减少相关的临床不良反应。该研究旨在发现具有新颖化学结构、良好优化潜力和CNS渗透性的NLRP3抑制剂，用于治疗神经性疾病。在此基础上，还希望NLRP3小分子化合物为可逆抑制剂，并具有独特的作用机制和理化特性。根据BioAge的官网信息，目前NLRP3抑制剂项目处于IND Enabling（临床试验申请）阶段。根据学术期刊《ACS Medicinal Chemistry Letters》（Todd J. Wills and Alan H. Lipkus, ACS Med. Chem. Lett. 2020, 11, 11,2114–2119）杂志对分子结构新颖度评估矩阵的定义标准，截至目前，成都先导累计转让的超800个化合物（＞80个IP系列）与FDA自1940年到2023年间批准的1205个药物分子进行比较，86%的分子属于分子先锋（开拓性分子），即为新颖的化合物拓扑结构，同时也拥有新颖的化合物母核，为创新小分子药物研发提供了具有高价值可申请专利的化合物系列。

2024-03-15 00:00:00