和元生物 (688238): 回答：回复：基因治疗特点决定了 CDMO 合作具有较好的可持续性。（1）基因药物 CMC 难度大，商业化要求严苛，较传统医药行业更依赖 CDMO 服务受制于技术难点和行业痛点，基因治疗行业高度依赖于CDMO（外包渗透率达到 65%，远高于大分子药物的 35%）。CDMO 公司助力客户优化工艺开发、加速药物研发、降低整体成本，为基因治疗产业化提供技术支撑。在高度依赖的产业环境下，CDMO 合作的可持续性也整体加强。（2）更换原有 CDMO 合作方通常面临技术转移难度高，技术变更项目多且复杂，耗时长，且存在较高风险基因治疗生产工艺非常复杂，需要长时间、全方位的技术能力及开发经验积累，大量的聚焦研发投入、人才聚集、项目执行，一般的基因药物企业难以短时间独立做到。此外，不同 CDMO 企业的工艺积累、优势经验和能力、生产体系不尽相同，不同体系下开发的工艺路线无法完全复制，轻易更换 CDMO 合作方将带来较大的技术转移风险和转移成本。（3）法规监管要求严格，生产场地的变更存在较大困难，多个技术项目的重新验证需通过大量前提条件和技术要求基因治疗产品作为“活的”药物，生物学活性难以保持，生产的任何微小变化可能引起产品质量的重大变化。各项条件中，生产场地是产品质量、安全性和稳定性的关键考量因素，受到法规严格监管，因此，药物研发企业或监管机构对于生产场地变更均采取谨慎态度。根据《已上市生物制品药学变更研究技术指导原则（试行）》，“变更生产厂/厂房/生产线”属重大变更，需要开展连续三批商业生产规模原液和制剂的生产工艺验证及质量分析、稳定性研究方案等近 20 项技术要求，工作量大、耗时较长，进一步提高了变更门槛。（4）变更 CDMO 可能产生更高的经济成本由于变更研究的技术转移、法规验证、时间投入，更换CDMO 合作方的总体成本一般更高；若变更至自行生产，则需符合产品需求巨大、自建 GMP 车间可以满负荷生产、产能利用率高等多项指标，否则由于基因药物的需求特点，药企自建产能在商业可能是不经济的。综上，基因治疗特点决定了药物研发企业和 CDMO 公司一旦达成合作，其合作具有较好的可持续性。

2022-07-14 00:00:00