和元生物 (688238): 回答：回答：公司将以基因治疗载体的研发、改进、工业化生产技术提升为核心，进一步扩充两大技术集群内涵，强化自主知识产权技术保护体系。（1）基因治疗载体开发技术方面针对专利限制、病毒活性低、应用疾病领域受限等基础性问题，公司将加强基因治疗载体的基础结构研究，特别对于靶向罕见病基因治疗的 AAV 病毒载体，扩展具备自主知识产权的 AAV 文库筛选，发现高靶向性、高容量病毒载体；同时，公司将开发新型非病毒基因治疗载体，如脂质体、外泌体等，以期拓展基因治疗的临床应用领域。（2）基因治疗载体生产工艺及质控技术方面公司将以基因治疗载体药物的大规模 GMP 生产为目标，加大在细胞培养工艺、生产工艺放大、新型质控技术方面和原材料国产替代的研发投入。1）不断深化无血清悬浮细胞培养技术，并配合具有自主知识产权的稳转细胞株的生产工艺，以显著提升工艺稳定性和生产效率；2）进一步开发和优化生产工艺，以现有 GMP 生产平台的多年技术积累为纽带，实现更大规模的基因药物 GMP生产，达到国际领先规模；3）基于国际标准制定方面的基础，进一步加大与各国监管机构合作，加快质控新技术、新标准的落地应用，推动提升行业质量标准；4）关键原材料国产化方面，以细胞培养基、纯化填料和过滤膜为代表，通过与国内供应商深度合作，介入设备工艺、原材料生产工艺的改造，进而在优化 GMP 生产工艺的同时，通过提高设备和材料的国产替代率，提升供应链的自主可控程度，降低 CDMO 服务成本。

2022-05-27 00:00:00