和元生物 (688238): 回答：回复：AAV 是目前临床基因治疗最常用的基因递送载体，其中的主要原因在于 AAV 天然的低免疫原性、不可自主复制性、非整合表达特性带来的高度安全特性，以及相对较高的基因表达效率。目前，AAV 已被应用在中枢神经系统、肌肉、肝脏、视网膜等多个热门药物开发的靶向组织、细胞，有较好的基因递送效果。AAV 载体在基因治疗中的应用需要综合评估有效性、特异性、安全性和药物可生产性等多方面，以综合提升 AAV 药物的临床可及性。（1）靶向性。这个要素涉及到不同血清型AAV 的递送效果，目前研发通常通过筛选或基因工程改造，来寻找和选择具有合适靶向性的 AAV 载体，提升药物靶向能力；（2）免疫原性。通过不断改造 AAV 衣壳蛋白、改良载体序列等方式，寻找更低免疫原性的载体，提高临床应用的安全性；（3）表达效率。通过优化 AAV 载体结构，实现更好的目的基因表达效率，降低 AAV 用量，提升安全性；（4）高生产效率。通过筛选或改造 AAV 结构，优化 AAV 生产上下游工艺，提升工艺产量，提高产品纯度，提升临床用药安全。

2022-06-30 00:00:00