悦康药业 (688658): 回答：尊敬的投资者您好！公司最近获得FDA临床批件的靶向PCSK9的siRNA药物是YKYY015注射液，由公司全资子公司杭州天龙自主开发，和诺华已上市的英克司兰相比YKYY015具有全新的序列，并采用了公司自主研发的siRNA序列全新修饰模板和已获发明专利授权的全新GalNAc递送系统，该药物也已获得国家知识产权局发明专利授权，并同步完成了PCT国际申请，公司享有全球独占权益。体外药效学研究显示，YKYY015注射液在人原代肝细胞评价实验中展现出对靶基因PCSK9的显著抑制作用，且呈现良好剂量依赖性，其IC50值小于1 nM，同比优于英克司兰。在人源化转基因小鼠和健康食蟹猴上的药效研究显示，血浆中的hPCSK9蛋白水平，以及血清中的LDL-C和TC水平，同样呈现出良好剂量依赖关系。临床前研究显示YKYY015注射液具有很好的安全性和有效性。

2024-09-05 10:19:00